Portugalscy naukowcy zakończyli sukcesem laboratoryjne testy leku na chorobę Machado-Josepha. Uczonym z Coimbry udało się powstrzymać rozwój schorzenia podczas doświadczań przeprowadzonych na myszach.

Jak poinformował Luis Pereira de Almeida z Wydziału Chorób Neurologicznych na Uniwersytecie w Coimbrze, środek przeciwdziałający rozwojowi nieuleczalnej dotychczas choroby Machado-Josepha zawiera białko kalpastatynę. Po wstrzyknięciu jej do organizmu gryzoni badacze zaobserowowali zatrzymanie się procesu degeneracji komórek mózgowych chorych osobników.
– W trakcie naszych badań udało nam się zidentyfikować mechanizm przyczyniający się do rozwoju tej choroby i skutecznie go zablokować u myszy. Rozpoczęliśmy już prace nad skopiowaniem tej terapii u ludzi – powiedział prof. Almeida.

Według portugalskiego uczonego, testowanie leku na człowieku może potrwać kilkanaście miesięcy. – Otrzymana przez nas substancja nie posiada jeszcze certyfikatu na użycie podczas leczenia klinicznego. Wprowadzenie lekarstwa na rynek wymaga dodatkowych badań – dodał naukowiec z Uniwersytetu w Coimbrze.

Dotychczasowe doświadczenia potwierdziły, że kalpastatyna redukuje wysoki poziom zmutowanego białka, tzw. ataksyny-3, przyczyniającego się do niszczenia komórek mózgowych.

Choroba Machado-Josepha jest najczęstszą z grupy schorzeń określanych jako ataksje rdzeniowo-móżdżkowe. Charakteryzują się one systematycznie nasilającymi się zaburzeniami koordynacji ruchowej i brakiem równowagi ciała w efekcie zmian zachodzących w móżdżku. Objawom tym towarzyszy zazwyczaj pogorszenie wzroku oraz zaburzenia snu.

Ze względu na sposób poruszania się, chorzy na Machado-Josepha często myleni są z cierpiącymi na chorobę Parkinsona lub z osobami znajdującymi się pod wpływem alkoholu. Ataksje rdzeniowo-móżdżkowe są spowodowane mutacjami w różnych genach.

(Money.pl)